Σοβαρές ελπίδες για θεραπεία σε ανθρώπους που πάσχουν από παθήσεις γενετικής αιτιολογίας προσφέρει νέα τεχνική τροποποίηση του γονιδιώματος, όπως ανακοίνωσαν Αμερικανοί επιστήμονες, η οποία υπόσχεται επιδιόρθωση του 89% των γενετικών βλαβών.
Οι ερευνητές του κοινού Ινστιτούτου Broad των πανεπιστημίων ΜΙΤ και Χάρβαρντ βρήκαν έναν βελτιωμένο τρόπο να προσθέτουν ή να εξαλείφουν μικρά τμήματα (αλληλουχίες) του DNA ή ακόμα και να αλλάζουν μόνο ένα γράμμα του γενετικού «αλφαβήτου», μειώνοντας σημαντικά την πιθανότητα λάθους ή ανεπιθύμητης παρενέργειας. Με τη νέα μέθοδο οι ερευνητές έχουν ήδη καταφέρει στο εργαστήριο να παρέμβουν με επιτυχία σε βλαβερές μεταλλάξεις, συμπεριλαμβανομένων και εκείνων που προκαλούν δρεπανοκυτταρική αναιμία
Ο περιορισμός της μεθόδου αυτής είναι ότι μέχρι στιγμής μπορεί να αλλάξει μόνο μικρές αλληλουχίες του γονιδιώματος, συγκεκριμένα να προσθέσει μέχρι 44 «γράμματα» του DNA και να «σβήσει» μέχρι 80. Ο νέος επεξεργαστής γονιδιακού κειμένου, όπως ονομάζεται, αποτελεί βελτίωση της τεχνικής CRISPR-Cas9, ενός «μοριακού ψαλιδιού» που εδώ και λίγα χρόνια έχει φέρει επανάσταση στη βιοϊατρική. Οι ερευνητές άλλαξαν την πρωτεΐνη Cas9 και τη συγχώνευσαν με μια άλλη, έτσι ώστε να δουλεύει πιο αποτελεσματικά.