Νέα γονιδιακή θεραπεία, έτοιμη να δοκιμαστεί σε ανθρώπους.
Μια γονιδιακή θεραπεία για την καρδιά, η οποία θα χορηγείται με τη μορφή ένεσης, αναμένεται να σώζει κάθε χρόνο χιλιάδες ανθρώπους που παρουσιάζουν καρδιακή ανεπάρκεια.
Τη θεραπεία δημιούργησαν ερευνητές από το Κέντρο Καρδιαγγειακών Ερευνών της Ιατρικής Σχολής Icahn του νοσοκομείου Mount Sinai στη Νέα Υόρκη, οι οποίοι μάλιστα έχουν ήδη πραγματοποιήσει τις πρώτες φάσεις των δοκιμών που ολοκληρώθηκαν με επιτυχία. Η νέα θεραπεία ονομάζεται SUMO-1, από το ομώνυμο γονίδιο, που σε περιπτώσεις καρδιακής ανεπάρκειας παρουσιάζει ελλιπή δράση.
Σύμφωνα με την έκθεση των επιστημόνων, η θεραπεία πραγματοποιείται απευθείας στην καρδιά, ώστε να μειώσει το μέγεθός της και είναι μία από τις πρώτες θεραπευτικές προσεγγίσεις που έχουν όντως την ικανότητα να πετύχουν κάτι τέτοιο. Κι αυτό επειδή με τη βοήθειά της ενισχύεται η ροή του αίματος στην καρδιά, με αποτέλεσμα να βελτιώνεται σημαντικά η λειτουργία της, ώστε να καταφέρει να κρατηθεί στη ζωή.
Οι δοκιμές της θεραπείας βρίσκονται στο τελευταίο στάδιο πριν από την έναρξη των δοκιμών στον άνθρωπο, ενώ σύμφωνα με τον επικεφαλής της επιστημονικής ομάδας, δρ Roger Hajjar, έχει ήδη ανοίξει ο δρόμος για την έγκρισή τους από τον αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων.
Σύμφωνα με ξένα δημοσιεύματα, αν η θεραπεία εγκριθεί για χρήση στον άνθρωπο, θα είναι η δεύτερη γονιδιακή θεραπεία που αναπτύσσεται από τη συγκεκριμένη ομάδα ερευνητών του Mount Sinai.
Η πρώτη ονομάζεται CUPID, βρίσκεται στις τελευταίες φάσεις των δοκιμών και περιλαμβάνει την εισαγωγή του γονιδίου SERCA2, το οποίο παράγει ένα ένζυμο που είναι απαραίτητο για τη σωστή άντληση του ασβεστίου από τα κύτταρα.
Σε περιπτώσεις καρδιακής ανεπάρκειας, το γονίδιο αυτό υπολειτουργεί, με αποτέλεσμα η καρδιά να λειτουργεί πιο έντονα και μακροπρόθεσμα να αυξάνεται σε μέγεθος. Ωστόσο, οι μελέτες έδειξαν ότι μία μόνο δόση της θεραπείας για την εισαγωγή του SERCA2 είναι αρκετή ώστε να αποκατασταθεί η υγιής παραγωγή του ενζύμου και να παρουσιαστεί σημαντική βελτίωση στους ασθενείς.