Η γονιδιακή θεραπεία που αποκαθιστά τις βλάβες.
Ενα ουσιαστικό βήμα προς την αποκατάσταση της όρασης έκαναν επιστήμονες στη Βρετανία, οι οποίοι ανακάλυψαν μια πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία που φαίνεται ότι στο μέλλον θα θεραπεύει την τύφλωση που προκαλείται από διάφορα αίτια.
Ερευνητές από το Πανεπιστήμιο της Οξφόρδης, με επικεφαλής τον καθηγητή Robert McLaren, ανέπτυξαν μια μέθοδο η οποία σταματά τη βλάβη που προκαλεί μια σπάνια γενετική οφθαλμολογική πάθηση αποκαθιστώντας ένα γονίδιο στον αμφιβληστροειδή. Οπως περιγράφουν οι επιστήμονες στην έκθεσή τους, η έλλειψη των πρωτεϊνών που παράγονται από το γονίδιο CHM οδηγεί τα φωτοευαίσθητα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς στο να σταματήσουν σταδιακά τη λειτουργία τους και τελικά να καταστραφούν, ενώ παράλληλα το μέγεθος του αμφιβληστροειδούς μειώνεται.
Οι επιστήμονες κατάφεραν να λύσουν αυτό το πρόβλημα μεταφέροντας στο μάτι το γονίδιο CHM μέσω ενός ακίνδυνου ιού που εισάγεται κάτω από τον αμφιβληστροειδή με μια πάρα πολύ λεπτή βελόνα. Ετσι το γονίδιο παράγει την απαραίτητη πρωτεΐνη αποκαθιστώντας τη βλάβη στα φωτοευαίσθητα κύτταρα που έχουν απομείνει και σταματώντας τη συρρίκνωση του αμφιβληστροειδούς.
Οι ερευνητές έχουν αρχίσει ήδη να δοκιμάζουν τη νέα γονιδιακή θεραπεία σε ασθενείς ηλικίας από 35 έως 63 ετών, οι δύο από τους οποίους παρουσίασαν βελτίωση της όρασής τους, ενώ στους υπόλοιπους σταμάτησε η επιδείνωση. Σύμφωνα με τον καθηγητή McLaren, παρότι είναι πολύ νωρίς ακόμα για να αναφερθεί κανείς σε απόλυτη θεραπεία, η βελτίωση που παρουσίασε ο ένας από τους ασθενείς διαρκεί ήδη δύο χρόνια.
Οπως αναφέρει ο «Independent», παρότι η πάθηση είναι σπάνια, η επιτυχία που μέχρι στιγμής εμφανίζει η νέα θεραπεία δείχνει ότι θα μπορούσαν στο μέλλον να χρησιμοποιηθούν παρόμοιες μέθοδοι για να ανακόπτεται η εξέλιξη και άλλων γενετικών αιτιών της τύφλωσης, όπως η εκφύλιση της ωχράς κηλίδας, που αποτελεί την πιο κοινή αιτία απώλειας της όρασης.
Οι δοκιμές της θεραπείας θα συνεχιστούν με μεγαλύτερη ποσότητα του γονιδίου σε άλλους τρεις ασθενείς προκειμένου να διαπιστωθεί αν η βελτίωση θα είναι μεγαλύτερη.
