❱❱ Ελπίδες θεραπείας • Πρωτοποριακή μέθοδος βοήθησε Ελληνα να ξεπεράσει τη μεσογειακή αναιμία.
Ελπίδες σε χιλιάδες ασθενείς οι οποίοι νοσούν από μεσογειακή αναιμία στην Ελλάδα και σε όλον τον κόσμο δίνει η πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση της ασθένειας που εφαρμόζεται στη χώρα μας, στο πλαίσιο διεθνούς κλινικής μελέτης, καθώς θεραπεύτηκε ο πρώτος Ελληνας ασθενής που υποβλήθηκε σε αυτήν στο Νοσοκομείο «Γεώργιος Παπανικολάου», στη Θεσσαλονίκη!
Στη διεθνή κλινική έρευνα που βρίσκεται σε εξέλιξη συμμετέχουν 28 ασθενείς ηλικίας 18 ως 45 ετών από όλον τον κόσμο, εκ των οποίων το 80% έχει θεραπευτεί. Ενας από αυτούς είναι και ο Ελληνας ασθενής, που πλέον δεν χρειάζεται να υποβάλλεται σε μεταγγίσεις αίματος! Σύμφωνα με τους ειδικούς, η είδηση είναι αισιόδοξη για τους 4.032 ασθενείς με μεσογειακή αναιμία που ζουν στη χώρα μας.
Τα παραπάνω ανέφεραν χθες οι εκπρόσωποι της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας σε συνέντευξη Τύπου, με αφορμή τη σημερινή Παγκόσμια Ημέρα Θαλασσαιμίας (μεσογειακή αναιμία).
Διαταραχή
Η θαλασσαιμία είναι μια κληρονομική αιματολογική διαταραχή που προκαλείται από ένα γενετικό έλλειμμα της αιμοσφαιρίνης, η οποία απαντάται στα ερυθρά αιμοσφαίρια και μεταφέρει το οξυγόνο στον οργανισμό. Το έλλειμμα αυτό έχει ως αποτέλεσμα την παραγωγή μειωμένων και μη λειτουργικών ερυθρών αιμοσφαιρίων, και μπορεί να προκαλέσει από ήπια μέχρι πολύ σοβαρής μορφής αναιμία, με άμεση ανάγκη μεταγγίσεων αίματος.
«Η γονιδιακή θεραπεία ουσιαστικά δίνει οδηγία στα ανώριμα ερυθροκύτταρα να μην πολλαπλασιάζονται, αλλά να ωριμάζουν και να παράγουν έτσι περισσότερη αιμοσφαιρίνη που έχει ανάγκη ο οργανισμός» εξήγησε με απλά λόγια ο δρ Αντώνης Καττάμης, πρόεδρος της Ελληνικής Εταιρείας Παιδιατρικής Αιματολογίας – Ογκολογίας και υπεύθυνος καθηγητής της Μονάδας Μεσογειακής Αναιμίας της Α΄ Παιδιατρικής Κλινικής ΕΚΠΑ, στο Νοσοκομείο Παίδων «Αγία Σοφία».
Η κλινική μελέτη για τη γονιδιακή θεραπεία είναι σε εξέλιξη και, σύμφωνα με τον πρύτανη του Πανεπιστημίου Αθηνών και πρόεδρο της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρίας, δρα Μελέτιο – Αθανάσιο Δημόπουλο, θα χρειαστεί να γίνουν ακόμα αρκετές κλινικές μελέτες, με πολύ μεγαλύτερο αριθμό ασθενών, αλλά και σε μεγαλύτερο χρονικό διάστημα, έως ότου αποδειχθεί ότι η θεραπεία είναι ασφαλής.
Η γονιδιακή θεραπεία, το κόστος της οποίας αναμένεται να αγγίξει το 1.000.000 ευρώ, δεν έχει ακόμα πάρει έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φάρμακων (FDA) και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων ( ΕΜΑ). Γι’ αυτό, σύμφωνα με τη συντονίστρια διευθύντρια του Κέντρου Εμπειρογνωμοσύνης Αιμοσφαιρινοπαθειών του «Λαϊκού» Νοσοκομείου Ερση Βοσκαρίδου, οι πάσχοντες δεν πρέπει να σταματήσουν την ενδεδειγμένη θεραπεία τους, δηλαδή τις δύο μεταγγίσεις αίματος κάθε μήνα και τη φαρμακευτική αγωγή για τη διαδικασία αποσιδήρωσης των ζωτικών τους οργάνων.
Επίσης, θεραπεύονται εννέα στους 10 ασθενείς που υποβάλλονται σε μεταμόσχευση μυελού των οστών, ενώ ήδη αναμένονται νέα φάρμακα.
Σήμερα, η μεσογειακή αναιμία έχει εξελιχθεί σε χρόνιο νόσημα σε σχέση με περασμένες δεκαετίες, που ήταν θανάσιμη – απόδειξη ότι οι ασθενείς ζουν ως τα 60 χρόνια τους. Σε αυτό έχουν συμβάλει τα μέγιστα οι Ελληνες αιματολόγοι στη χώρα μας και στο εξωτερικό, που είναι πρωτοπόροι στη διάγνωση και τη θεραπευτική αντιμετώπιση της νόσου.
